Familien Licking Valley fortsætter med at kæmpe for eteplirsen

Familien Licking Valley fortsætter med at kæmpe for eteplirsen

at vidne til et FDA-panel om lægemidlet. Food and Drug Administration.

Hun blev tilsluttet Billige Moncler Outlet af 51 andre talere, som alle håbede, at deres vidnesbyrd ville opfordre organisationen til hurtigt at spore godkendelsen af ​​lægemidlet, som blev oprettet for at hjælpe drenge med Duchenne muskeldystrofi.

Hendes 10 årige søn, Andrew, som er en tredje grader ved Licking Valley Elementary School, så sin mor til at tale med stolthed.

Diagnostiseret med Duchenne muskeldystrofi i alderen 3, mener Andrew, at ugentlige doser af eteplirsen har hjulpet ham med at blive stærkere.

Så han og hans familie blev ødelagt, da ekspertpanelet under retsmødet stemte imod at anbefale stoffet til godkendelse.

Men Nichols og Andrew giver ikke op. De håber, at den 26. maj, når FDA-ledere træffer deres endelige beslutning Moncler Outlet om stoffet, som de tænker på familier som deres.

‘Der er stadig håb,’ sagde Nichols. ‘Vi skal bare håbe og bede, det rigtige vil ske, så Andrew (Andrew) bliver stærkere.’

Duchenne muskeldystrofi er en genetisk sygdom, der næsten udelukkende påvirker drenge. Mennesker med sygdommen mangler en del af deres X-kromosom, hvilket gør det umuligt for dem at opbygge muskler.

Drenge med sygdommen slipper evnen til at gå og bliver gradvist svagere. Theytypically oplever hjerte problemer og dør i deres 20s og 30s. Der er ingen kur, selvom mange drenge tager daglige steroider for at bremse det ned.

Andrew begyndte at kæmpe for at gå, da han blev 7. Hans hænder og arme blev svagere, og han ville blive frustreret, da han forsøgte at skrive tegner.

Nu bruger han en kørestol til at komme rundt. Hans forældre følte magtesløse som han mistede muskler.

Men i april 2015 begyndte han at modtage infusioner af eteplirsen gennem et klinisk forsøg på Nationwide Children’s Hospital i Columbus.

Nichols, hendes mand Mitch og yngre søn Ethan begyndte at bemærke, at Andrew blev stærkere. Han var i stand til at sidde uden støtte, løfte armene over hovedet og krybe. Han var i stand til at gøre de ting, han elskede at gøre i længere perioder.

‘De kan virke som små ting, men for os er det en stor aftale,’ Jodi Nicholssaid.

Da gruppen Parent Project Muscular Dystrophy bad hende om at tale til FDA om Andrews oplevelse, var hun begejstret.

Den oprindelige høring, planlagt til 22. januar, blev aflyst på grund af vejret. Efter at have praktiseret sin tale med en anden Ohio-mor, fløj Jen Dumm, Jodi Nicholsand, sin familie til Washingtonon den 24. april for at forberede sig til den 25. april høring.

Hele familien blev overvældet af antallet af mennesker der. Omkring 1000 Duchenne familier fra hele verden var der for at støtte højttalerne.

‘Så mange mennesker kom bare for at støtte, selvom deres sønner ikke selv kunne få hjælp fra eteplirsen,’ Jodi Nicholssaid. ‘Hvis det bliver godkendt, kan de næste stoffer måske komme op for at hjælpe dem.’

Selvom Jodi Nicholsonly havde tre minutter, talte hun med lidenskab og styrke, Mitch Nicholssaid.

Jodi Nicholsspoke om, hvordan det var at se, at Andrew mistede sin evne til at gå, på trods af hvor svært han arbejdede i fysioterapi. At se ham komme tilbage bevægelser, de troede, han havde tabt for evigt var utroligt, sagde hun.

‘I begyndelsen var jeg nervøs for at tale,’ sagde hun. ‘Butthey måtte høre, hvad jeg måtte sige.’

Jodi Nicholsand hendes familie var flyet til at vende tilbage til Ohio, da de fandt ud af, at FDA’s rådgivende panel stemte imod godkendelse af stoffet.

Paneldeltagerne sagde, at de stillede spørgsmålstegn ved stoffets effektivitet og udtrykte bekymringer over undersøgelsens proces, herunder det lille antal drenge, der tog det eksperimentelle lægemiddel, rapporterede Associated Press efter høringen.

Men Nicholssaid var de forvirret af afgørelsen. Fordi sygdommen kun rammer ca. 1 af hver 3.600 drenge på verdensplan, er der ikke en stor befolkning at trække fra, sagde Mitch.

De citerede også theFood og Drug Administration Safety and Innovation Act, hvori det hedder at patienter skal have input i beslutningsprocessen.